index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

227

Références bibliographiques

531

Mots-clés

Gene therapy Progeria Astrocyte HEK293 Cells Neurons AAV Transcriptomics Cell therapy RNA biology Calcium Virus Integration Induced pluripotent stem cells Reporter Myopathies Dependovirus/genetics/immunology Flavivirus Activin Receptors Genetic Vectors Stem cell Adeno-associated virus Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Genetic Therapy Metabolism Canine Dependovirus/genetics Muscular Dystrophy Chromosomal instability Muscle Duchenne muscular dystrophy Pathological modeling Genes Immunology Adult Genome editing Inbred mdx Spinal cord Transfection/methods Cellules souches embryonnaires humaines Mitochondria Genome Female Retinitis pigmentosa Golgi apparatus Humans Myotonic dystrophy Thérapie cellulaire Thérapie génique Astrocytes Disease Models Male Duchenne Muscular Dystrophy Genetic Therapy/methods CRISPR-Cas9 Animals Phenotype Inbred C57BL Lentiviral vector Lentivirus/genetics Age-related macular degeneration Cell Line Pluripotent stem cells Myopathy Myotonic dystrophy type 1 Muscular dystrophy Human pluripotent stem cells Genetic Loci Liver Aequorin Child Aging DMD Muscle disease CRISPR/Cas9 DLK1-DIO3 Knockout Mutation Genetic Gene Expression Regulation FKRP Transduction Dystrophin Animal Viral Polymorphism Protein Tyrosine Phosphatases Gene Transfer Techniques Animal models Human Splicing Chromothripsis MiRNA Preschool Myotubular myopathy Antigens Micronuclei Receptors Mice Genotoxicity Cell Proliferation Dosage