%0 Journal Article %T Gene Therapy : myth or reality ? %T Thérapie génique : mythe ou réalité ? %+ Imagine - Institut des maladies génétiques (IMAGINE - U1163) %+ Service d'hématologie et immunologie pédiatrique %+ Collège de France - Chaire Médecine expérimentale (A. Fischer) %A Fischer, Alain %< avec comité de lecture %J Comptes Rendus Biologies %I Elsevier %S CR Biologies %8 2016 %D 2016 %R 10.1016/j.crvi.2016.04.011 %K Gene therapy %K Severe combined immunodeficiency %K Retroviruses %K Adeno associated viruses %K Chimeric antigen receptors (CAR) %K B cell leukemia %K Gene editing %Z Life Sciences [q-bio]/ImmunologyJournal articles %X Gene therapy has become a reality, although still a fragile one. Clinical benefit has beenachieved over the last 17 years in a limited number of medical conditions for whichpathophysiological studies determined that they were favorable settings. They includeinherited disorders of the immune system, leukodystrophies, possibly hemoglobinopathies,hemophilia B, and retinal dystrophies. Advances in the treatment of B-cell leukemiasand lymphomas have also been achieved. Advances in vector development and possibleusage of gene editing may lead to significant advances over the next years. %X Bien qu’encore fragile, la thérapie génique est devenue une réalité. Un bénéfice clinique a étéobtenu au cours des 17 dernières années dans un nombre limité de conditions médicales pourlesquelles des études physiopathologiques avaient déterminé qu’elles étaient favorables. Ils’agit des troubles héréditaires du système immunitaire, des leucodystrophies, éventuellementdes hémoglobinopathies, d’hémophilie B et des dystrophies rétiniennes. Des progrèsdans le traitement des leucémies à cellules B et de certains lymphomes ont également étéaccomplis. Les progrès dans le développement de vecteurs et la possibilité d’utiliserl’ingénierie génomique ciblée pourront conduire à des progrès importants au cours desprochaines années. %G English %2 https://inserm.hal.science/inserm-01328078/document %2 https://inserm.hal.science/inserm-01328078/file/CR%20BIOL.pdf %L inserm-01328078 %U https://inserm.hal.science/inserm-01328078 %~ INSERM %~ UNIV-PARIS5 %~ CDF %~ APHP %~ PSL %~ USPC %~ CHU-UNIV-PARIS5 %~ UNIV-PARIS %~ UP-SANTE %~ CDF-PSL